Учeныe впeрвыe прoвeли высoкoтoчную «xимичeскую операцию» на   человеческом эмбрионе для того, чтобы вылечить генетическое заболевание, сообщает русская служба Би-би-си.

Фото: Pixabay.com

Команда ученых из   Университета Сунь Ятсена использовала технологию, получившую название «редактирование [азотистых] оснований», которая используется для исправления единичных ошибок в   генетическом коде, состоящем из   трех миллиардов «знаков».

Ученые провели операцию на   выращенных в   лаборатории эмбрионах, ДНК которых содержал мутацию, приводящую к   развитию бета-талассемии   — тяжелого генетического заболевания, при котором нарушается синтез гемоглобина.

Ученые утверждают, что новая технология однажды позволит лечить эту и   ряд других наследственных болезней.

«Редактирование оснований» направлено на   изменение четырех азотистых оснований, входящих в   состав ДНК: аденина (A), цитозина ©, гуанина (G) и   тимина (T).

фото: Pixabay.com

Вся программа по   развитию человеческого организма записана в   ДНК с   помощью комбинаций этих четырех оснований.

Потенциально опасное для жизни заболевание крови   — бета-талассемия   — вызвано изменениями всего одного основания в   генетическом коде. Такие изменения обычно называют точечными мутациями.

Ученым из   Китая удалось исправить эту ошибку в   генетическом коде эмбрионов. Они просканировали ДНК в   поисках ошибки, а   затем на   месте «сбоя» преобразовали гуанин в   аденин, таким образом исправив сбой.

«Мы   первыми смогли показать возможность лечения генетических болезней у   эмбрионов с   помощью системы редактирования оснований»,   — говорит один из   авторов исследования Цзюнь Цзиу Хуан.

По   его словам, исследование открывает новые перспективы для лечения пациентов от   бета-талассемии и   других генетических заболеваний. Эта технология также позволит лечить детей от   наследственных болезней еще до   того, как они появятся на   свет, говорит ученый.

Эксперимент был проведен на   эмбрионах, полученных в   результате клонирования. Ткани для проведения эксперимента были взяты у   пациента, у   которого была диагностирована бета-талассемия.

Фото: Pixabay.com

Редактирование оснований   — это более продвинутая версия методики редактирования геномов, известной как CRISPR. При редактировании генома с   помощью системы CRISPR/Cas9 используется один белок CAS, который разрезает соответствующие последовательности генов.

С   помощью таких «молекулярных ножниц» ученые могут вырезать из   ДНК одни фрагменты и   вставлять другие. Также существует механизм записи новой генетической информации в   CRISPR.

Новая технология редактирования оснований работает иначе: она заставляет одно азотистое основание преобразовываться в   другое.

Один из   авторов системы CRISPR/Cas9, профессор Дэвид Лиу из   Гарвардского университета, назвал технологию, представленную китайскими учеными, химической хирургией. По   его словам, эта технология более точная, чем CRISPR/Cas9, и   имеет меньше побочных эффектов.

«Редактирование оснований потенциально может вносить точные изменения в   ДНК при различных патогенных мутациях»,   — говорит Дэввид Луи.

«Необходимо гораздо более широкое обсуждение этических вопросов, как они могут регулироваться и   решаться. И   во   многих странах, в   том числе и   в   Китае, необходимо создать более надежные механизмы, обеспечивающие регулирование, надзор и   долгосрочный мониторинг»,   — полагает ученый.